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À propos de l'étude PREMIER Suis-je admissible ?

À propos de l'étude PREMIER

Nous vous remercions de l'intérêt que vous portez à cette étude.

PREMIER est une étude clinique portant sur un médicament à l'étude appelé PXT3003. L'étude est financée par Pharnext.

L'étude PREMIER recrute actuellement des personnes atteintes de CMT1A.

La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) fait partie d'un groupe de troubles génétiques rares et la CMT1A constitue l'un des types de CMT. La CMT1A touche les nerfs des bras, des mains, des jambes et des pieds. Ces nerfs contrôlent les muscles et transportent des informations en provenance et à destination du cerveau mais, chez les personnes atteintes de CMT1A, les nerfs ne peuvent pas fonctionner correctement. C'est pourquoi les personnes atteintes de CMT1A peuvent présenter des faiblesses et engourdissements musculaires, en particulier dans la partie inférieure des jambes. Elle peut également provoquer une faiblesse de la main, une perte sensorielle, des problèmes d'équilibre ou, des pieds fortement arqués ou très plats. La CMT1A étant une maladie évolutive, les symptômes s'aggravent au fil du temps.

Il n'existe à l'heure actuelle aucun médicament approuvé pour la CMT1A et le traitement consiste en des soins de soutien comme des orthèses (par ex. des attelles de jambe), de la kinésithérapie et de l'ergothérapie ou une intervention chirurgicale.

L'objectif de l'étude PREMIER est de découvrir si le PXT3003 est efficace dans le traitement de la CMT1A et de déterminer s'il est sans danger. Dans le cadre de l'étude, le PXT3003 sera comparé à un placebo (un médicament inactif ou « fictif ») ; il se peut donc que les patients participant à l'étude finissent par recevoir un placebo à la place du PXT3003.

L'étude portera sur des patients âgés de 16 à 65 ans.

PREMIER est une étude de phase III.

Environ 50 centres d'étude à travers le monde

Environ
350 patients

Environ
17 mois

Trouver un centre d'étude

Veuillez utiliser la carte ci-dessous pour trouver un centre d’étude près de chez vous. Des centres d'étude seront ajoutés à la carte une fois qu'ils auront commencé à recruter des patients. Si aucun centre ne recrute de patients dans votre région à l'heure actuelle, consultez à nouveau la carte ultérieurement.

Votre parcours dans l'étude PREMIER

L'étude PREMIER durera environ 17 mois et est divisée en trois périodes comme suit :

Période de sélection - jusqu'à 35 jours

L'objectif de la période de sélection est de s'assurer que vous êtes admissible à l'étude.

Vous vous rendrez au centre d'étude pour participer au processus de consentement éclairé. Au cours de ce processus, les médecins de l'étude vous diront tout ce que vous devez savoir au sujet de l'étude, vous fourniront des informations écrites à lire et répondront à toutes les questions que vous pourriez vous poser.

Si vous souhaitez continuer et donner votre consentement éclairé, les médecins effectueront un certain nombre d'évaluations de sélection pour déterminer votre admissibilité.

Période de traitement - jusqu'à 15 mois

Si vous êtes admissible à l'étude, vous passerez à la période de traitement et serez affecté(e) à l'un des deux groupes de traitement comme suit :

  1. 1. PXT3003 pris par voie orale, deux fois par jour pendant 15 mois
  2. 2. Placebo pris par voie orale, deux fois par jour pendant 15 mois

Le groupe de traitement auquel vous serez affecté(e) sera sélectionné de façon aléatoire par un ordinateur. Les patients de l'étude seront répartis de manière égale entre ces deux groupes, vous aurez donc 1 chance sur 2 de recevoir le médicament à l'étude.

L'étude est menée en double aveugle, ce qui signifie que, pendant toute la durée de l'étude, ni vous, ni les médecins de l'étude ne saurez si vous recevez le PXT3003 ou un placebo. Le placebo a un aspect parfaitement identique à celui du médicament à l’étude mais ne contient aucun médicament actif.

Vous vous rendrez dans l'établissement médical tous les 3 mois pendant la période de traitement (6 visites au total) et l'équipe de l'étude vous contactera par téléphone au moins deux fois entre ces visites.

Période suivi de sécurité - 30 jours

Cette période comprend une visite de suivi de sécurité qui aura lieu 30 jours après la fin de la période de traitement. Il s'agira de la visite finale de l'étude. L'objectif de la visite de suivi de sécurité est d'évaluer votre état de santé et votre bien-être actuels.

Journal du médicament à l'étude

Au début de la période de traitement, un journal du médicament à l'étude vous sera remis. Il prendra la forme d'une application sur votre smartphone, votre tablette ou votre ordinateur. Vous devrez remplir le journal du médicament à l'étude chaque jour pendant la période de traitement et vous devrez l'apporter avec vous à chaque visite de l'étude afin que les médecins de l'étude puissent vérifier que vous prenez correctement le médicament à l'étude.

Suis-je admissible ?

Répondez aux questions suivantes pour vérifier si vous êtes admissible à l'étude PREMIER, puis cliquez sur Envoyer.

Remarque : cliquer sur Envoyer n'implique pas que vous acceptiez de participer à l'étude.

1

Avez-vous entre 16 et 65 ans ?

2

Vous a-t-on diagnostiqué une maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A ?

3

Avez-vous déjà participé à un essai portant sur le médicament à l'étude, le PXT3003 ?

4

Vivez-vous avec quelqu'un qui participe actuellement à un essai portant sur le médicament à l'étude, le PXT3003 ?

5

Êtes-vous enceinte ?

6

Présentez-vous une hypersensibilité ou une intolérance au baclofène, à la naltréxone ou au sorbitol ?

Vous êtes potentiellement admissible.

D’après vos réponses, vous êtes potentiellement admissible à l’étude. Veuillez chercher sur la carte le centre le plus proche de chez vous et ses coordonnées. Le personnel du centre se fera un plaisir de répondre à vos questions et de discuter des prochaines étapes.

OK

Vous n’êtes pas admissible.

D’après vos réponses, vous n’êtes actuellement pas admissible à l’étude. Si votre réponse à l’une de ces questions change, veuillez vérifier à nouveau si vous êtes admissible. Nous vous remercions de votre intérêt.

OK

FAQ

Une étude clinique est une étude de recherche médicale impliquant des patients humains. Elle teste l'utilisation d'une procédure médicale, d'un dispositif médical, d'un médicament ou d'un traitement potentiel, et est menée par des chercheurs et des médecins de l'étude. Les études cliniques fournissent de précieuses informations et peuvent aider les chercheurs à mieux comprendre une maladie et sa prise en charge optimale, ou aboutir à la mise sur le marché de nouveaux ou meilleurs traitements.

Un médicament à l'étude doit passer trois phases d’essai clinique avant d’être approuvé par l’autorité de réglementation d’un pays et mis à la disposition du public. PREMIER est une étude de phase III.

Phase I : le médicament à l'étude est administré à un petit groupe de volontaires en bonne santé ou de patients. Les chercheurs cherchent à déterminer dans quelle mesure le médicament est sans danger et comment le corps humain réagit lorsqu’il le reçoit.

Phase II : le médicament à l'étude est administré à un petit groupe de personnes atteintes de la maladie ou de la pathologie cible à traiter. Au cours de cette phase, les chercheurs évaluent la dose appropriée et commencent à en savoir plus sur la sécurité du médicament et son efficacité.

Phase III : les chercheurs testent la sécurité et l’efficacité du médicament à l'étude sur un groupe de patients plus large sur une période plus longue. Il arrive parfois que des comparaisons soient effectuées entre le médicament à l'étude et d’autres médicaments déjà approuvés pour la même indication.

Phase IV : une étude de phase IV est menée après l'autorisation d'un médicament à l'étude pour une utilisation publique. Le médicament approuvé peut être comparé à d’autres médicaments disponibles sur le marché, ou les chercheurs peuvent surveiller l’efficacité et l’impact à long terme du médicament sur la qualité de vie des patients.

Avant de participer à une étude clinique, il est important que vous connaissiez tous les aspects de l'étude, y compris le déroulement des visites de l'étude, les modalités de la prise du médicament à l'étude, les attentes à votre égard au cours de votre participation à l'étude, tous les risques et bénéfices potentiels, et de nombreuses autres choses. Avant d'accepter de participer à l'étude, le médecin de l'étude vous rencontrera pour vous informer sur tout ce que vous avez besoin de savoir. Vous recevrez des informations écrites à lire dont vous pourrez discuter avec vos proches, et vous aurez le temps de poser toutes les questions que vous pourriez avoir.

Lorsque vous comprendrez ce qu'implique la participation à l'étude et aurez décidé d'y participer, vous recevrez un formulaire de consentement éclairé à signer, qui documentera votre libre consentement à participer à l'étude. Même si vous donnez votre consentement éclairé, vous êtes libre de vous retirer de l'étude à tout moment et pour n'importe quel motif.

Votre participation à l'étude PREMIER durera environ 17 mois. Toutefois, la participation est volontaire et vous êtes libre de vous retirer de l'étude à tout moment.

Tous les médicaments, qu’ils soient autorisés ou en cours d’études cliniques, peuvent avoir des effets indésirables. Certains d’entre eux sont connus, mais il pourrait y en avoir d’autres qui n’ont pas encore été observés. Les procédures de l’étude peuvent aussi présenter des risques. Vous serez informé(e) de tous les effets indésirables potentiels connus du médicament à l’étude et des procédures de l’étude avant de décider si vous souhaitez participer à cette étude clinique. Si des risques additionnels sont découverts au cours de l’étude, vous en serez informé(e) immédiatement.

Si votre état s’aggrave au cours de l'étude, le médecin de l’étude discutera des options thérapeutiques additionnelles ou alternatives avec vous, le cas échéant. Ces options peuvent être notamment les suivantes : continuer à prendre le médicament à l’étude, vous retirer de l’étude, passer à un autre type de traitement ou prendre des médicaments pour soulager vos symptômes.

Votre santé et votre bien-être sont d'une importance capitale pendant l’étude et toutes les décisions concernant le médicament à l’étude ou un traitement alternatif seront prises dans cette optique.

Si vous êtes recruté(e) dans l'étude, vous serez affecté(e) de manière aléatoire par un ordinateur à un groupe qui recevra soit le PXT3003, soit le placebo. Le placebo a un aspect parfaitement identique à celui du médicament à l’étude mais ne contient aucun médicament actif. Les placebos sont couramment utilisés dans les études cliniques pour déterminer si le médicament étudié est efficace. Dans le cadre de cette étude, un patient sur deux prendra le placebo. Ni vous ni le médecin ou le personnel infirmier de l'étude ne saurez si vous recevez le PXT3003 ou le placebo. En cas d'urgence, le médecin de l'étude pourra obtenir ces informations.

Vous êtes libre de vous retirer de l’étude à tout moment et cela n’affectera en aucune manière vos soins futurs. Un certain nombre d'autres options thérapeutiques s'offrent à vous pour votre pathologie. Votre médecin continuera à vous soigner et à vous conseiller sur ces autres options thérapeutiques.