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Informazioni sullo studio PREMIER Sono idoneo/a?

Informazioni sullo studio PREMIER

Grazie per l'interesse mostrato verso lo studio PREMIER.

PREMIER è uno studio clinico su un farmaco in studio chiamato PXT3003. Lo studio è sponsorizzato da Pharnext.

Lo studio PREMIER sta attualmente arruolando persone affette da CMT1A.

L'espressione "malattia di Charcot-Marie-Tooth" (CMT) designa un gruppo di disturbi genetici rari, e la CMT1A è uno dei tipi di CMT. La CMT1A colpisce i nervi di braccia, mani, gambe e piedi. Questi nervi controllano i muscoli e trasportano informazioni da e verso il cervello, ma nelle persone affette da CMT1A il funzionamento corretto dei nervi è compromesso. Pertanto, le persone affette da CMT1A possono soffrire di debolezza e intorpidimento muscolare, in particolare nei muscoli della parte inferiore delle gambe. La malattia può anche causare debolezza delle mani, perdita sensoriale, problemi di equilibrio o piedi molto cavi o molto piatti. Poiché la CMT1A è una malattia progressiva, i sintomi peggiorano con il passare del tempo.

Attualmente non esiste un farmaco approvato per la CMT1A e il trattamento prevede cure di supporto quali l'uso di ortesi (ad es., tutori alle gambe), fisioterapia, terapia occupazionale o chirurgia.

Lo scopo dello studio PREMIER è stabilire se PXT3003 è efficace nel trattamento della CMT1A e determinare quanto sia sicuro assumerlo. Nello studio, PXT3003 verrà confrontato con un placebo (un farmaco inattivo o "fittizio"), pertanto i soggetti dello studio potrebbero ricevere un placebo anziché PXT3003.

Lo studio coinvolgerà soggetti di età compresa tra 16 e 65 anni.

PREMIER è uno studio di fase III.

Circa 50 centri di studio in tutto il mondo

Circa
350 soggetti

Circa
17 mesi

Trovi un centro di studio

Utilizzi la mappa qui sotto per trovare un centro di studio vicino a Lei. I centri di studio verranno aggiunti alla mappa una volta avviato l'arruolamento dei soggetti. Se attualmente vicino a Lei non c'è nessun centro in fase di arruolamento, controlli di nuovo in seguito.

Il Suo iter nello studio PREMIER

Occorreranno circa 17 mesi per completare lo studio PREMIER, che sarà suddiviso in tre periodi:

Periodo di screening – fino a 35 giorni

Lo scopo del periodo di screening è assicurarsi che Lei sia idoneo/a a partecipare allo studio.

Si recherà presso il centro di studio per prendere parte al processo di consenso informato. Durante questo processo, i medici dello studio Le comunicheranno tutto ciò che deve sapere sullo studio, Le forniranno delle informazioni scritte da leggere e risponderanno a tutte le Sue eventuali domande.

Se vorrà procedere e fornirà il consenso informato, i medici eseguiranno una serie di valutazioni di screening per valutare la Sua idoneità.

Periodo di trattamento – fino a 15 mesi

Se è idoneo/a a partecipare allo studio, passerà al periodo di trattamento e verrà assegnato/a a uno dei due gruppi di trattamento seguenti:

  1. 1. PXT3003 assunto per via orale due volte al giorno per 15 mesi
  2. 2. Placebo assunto per via orale due volte al giorno per 15 mesi

Il gruppo di trattamento a cui verrà assegnato/a sarà selezionato/a in modo casuale da un computer. I soggetti dello studio saranno suddivisi uniformemente in questi gruppi, quindi avrà 1 possibilità su 2 di ricevere il farmaco in studio.

Lo studio è in doppio cieco, il che significa che per l'intera durata dello studio né Lei né i medici dello studio saprete se sta ricevendo PXT3003 o il placebo. Il placebo avrà lo stesso identico aspetto di PXT3003, ma non conterrà alcun farmaco attivo dal punto di vista medico.

Lei si recherà in clinica ogni 3 mesi durante il periodo di trattamento (6 visite in totale) e il personale dello studio La contatterà telefonicamente almeno due volte tra queste visite.

Periodo di follow-up di sicurezza – 30 giorni

Questo periodo comprende una visita di follow-up di sicurezza che avrà luogo 30 giorni dopo il termine del periodo di trattamento. Questa sarà la visita finale dello studio. Lo scopo della visita di follow-up di sicurezza è valutare il Suo attuale stato di salute e il Suo benessere.

Diario del farmaco in studio

All'inizio del periodo di trattamento Le verrà fornito un Diario del farmaco in studio. Si tratterà di un'applicazione sul Suo smartphone, tablet o computer. Durante il periodo di trattamento deve compilare ogni giorno il Diario del farmaco in studio, che dovrà portare con sé ad ogni visita dello studio in modo che i medici dello studio possano verificare che stia assumendo il farmaco in studio correttamente.

Sono idoneo/a?

Risponda alle seguenti domande per verificare se può essere idoneo/a per lo studio PREMIER, poi faccia clic su Invia.

Fare clic su Invia non significa che accetta di partecipare allo studio.

1

Ha un'età compresa tra 16 e 65 anni?

2

Ha ricevuto una diagnosi di malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A?

3

Ha già partecipato in precedenza a una sperimentazione con il farmaco in studio PXT3003?

4

Convive con qualcuno che sta partecipando attualmente ad una sperimentazione con il farmaco in studio PXT3003?

5

È in stato di gravidanza?

6

Soffre di ipersensibilità o intolleranza al baclofene, naltrexone o sorbitolo?

Potrebbe essere idoneo/a.

In base alle Sue risposte, Lei è potenzialmente idoneo/a a partecipare allo studio. Consulti la mappa per trovare il centro più vicino a Lei e i relativi recapiti. Il centro sarà lieto di rispondere alle Sue domande e di parlare con Lei dei passi successivi.

OK

Non è idoneo/a.

In base alle Sue risposte, al momento non è idoneo/a a partecipare allo studio. Qualora le Sue risposte a una qualsiasi delle domande cambino in futuro, riprovi per vedere se è idoneo/a. Grazie per l'interesse mostrato.

OK

Domande frequenti

Uno studio di ricerca clinica è uno studio di ricerca medica che coinvolge soggetti umani. Esamina l'uso di una procedura medica, un dispositivo medico, un farmaco o un potenziale trattamento ed è condotto da ricercatori e medici dello studio. Gli studi clinici forniscono informazioni preziose e possono aiutare i ricercatori a comprendere meglio una condizione e a scoprire come trattarla al meglio, oppure possono far sì che si rendano disponibili trattamenti nuovi o migliori.

Un farmaco in studio deve superare tre fasi di test clinici prima di essere approvato dall’autorità regolatoria di un Paese e messo a disposizione del pubblico. PREMIER è uno studio di fase III.

Fase I: il farmaco in studio viene somministrato a un piccolo gruppo di volontari sani o pazienti. I ricercatori mirano a valutare la quantità di farmaco sicura da assumere e il modo in cui il corpo umano reagisce al farmaco.

Fase II: il farmaco in studio viene somministrato a un piccolo gruppo di persone affette dalla malattia o dalla condizione bersaglio che si intende trattare. In questa fase, i ricercatori valutano la dose appropriata e iniziano a ricavare maggiori informazioni sulla sicurezza e sull'efficacia del farmaco.

Fase III: i ricercatori valutano la sicurezza e l’efficacia del farmaco in studio in un gruppo più ampio di soggetti per un periodo di tempo più lungo. Talvolta vengono effettuati confronti tra il farmaco in studio e altri farmaci già approvati per lo stesso scopo.

Fase IV: uno studio di fase IV viene condotto in seguito all'approvazione di un farmaco in studio per l'uso pubblico. Il farmaco approvato può essere confrontato con altri farmaci in commercio o i ricercatori possono monitorare l’efficacia e l’impatto a lungo termine sulla qualità della vita dei pazienti.

Prima di prendere parte a uno studio clinico, è importante che Lei sia a conoscenza di tutti gli aspetti dello studio, ivi compreso ciò che accadrà durante le visite dello studio, come assumerà il farmaco in studio, cosa ci si aspetta da Lei durante la Sua partecipazione, gli eventuali rischi e benefici potenziali e molti altri aspetti. Prima che Lei acconsenta alla partecipazione, avrà luogo un incontro con il medico dello studio affinché Le comunichi tutto ciò che deve sapere. Le verranno fornite informazioni scritte da leggere di cui potrà parlare con i Suoi familiari e amici e Le sarà concesso il tempo necessario per porre qualsiasi domanda.

Quando avrà compreso cosa comporta la partecipazione allo studio e avrà deciso di parteciparvi, Le sarà consegnato un modulo di consenso informato da firmare, che attesta che Lei acconsente volontariamente a partecipare allo studio. Anche nel caso in cui Lei fornisca il consenso informato, è libero/a di abbandonare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.

La Sua partecipazione allo studio PREMIER avrà una durata di circa 17 mesi. Tuttavia, la partecipazione è volontaria e Lei è libero/a di abbandonare lo studio in qualsiasi momento.

Tutti i farmaci, sia quelli approvati che quelli in fase di sperimentazione clinica, possono potenzialmente causare effetti indesiderati, alcuni dei quali sono noti, mentre altri potrebbero non essere stati osservati in precedenza. Anche le procedure dello studio possono comportare dei rischi. Sarà informato/a su tutti i potenziali effetti indesiderati noti del farmaco in studio e delle procedure dello studio prima che Lei decida di partecipare allo studio clinico. Nel caso in cui vengano scoperti ulteriori rischi durante lo svolgimento dello studio, La informeremo immediatamente.

Se la Sua condizione peggiora durante lo studio, il medico dello studio parlerà con Lei di opzioni di trattamento aggiuntive o alternative, se necessario. Queste opzioni potrebbero includere: continuare ad assumere il farmaco in studio; ritirarsi dallo studio; passare a un tipo di trattamento differente o assumere un farmaco per alleviare i sintomi.

La Sua salute e il Suo benessere sono estremamente importanti durante lo studio e qualsiasi decisione correlata al farmaco in studio o a trattamenti alternativi sarà presa tenendo conto di questi due fattori.

Se viene arruolato/a nello studio, un computer La assegnerà casualmente a ricevere PXT3003 o il placebo. Il placebo avrà lo stesso identico aspetto di PXT3003, ma non conterrà alcun farmaco attivo dal punto di vista medico. I placebo vengono comunemente usati negli studi clinici al fine di aiutare a capire se il farmaco oggetto di ricerca è efficace. In questo studio, un soggetto su due assumerà il placebo. Né Lei né il medico o il personale infermieristico dello studio saprete se sta ricevendo PXT3003 o il placebo. In caso di emergenza, il medico dello studio potrà ottenere queste informazioni.

È libero/a di abbandonare lo studio in qualsiasi momento e senza che ciò influisca in alcun modo sulle Sue cure future. Sono disponibili diverse possibili alternative di trattamento per la Sua condizione. Il Suo medico continuerà a prendersi cura di Lei e Le fornirà consigli sulle alternative terapeutiche.